11月11日召开的“2017国际精准医疗学术及产业论坛”,就邀请了3位诺奖学者在内的诸多专家,希望探讨中国car-t治疗标准化进程,力求早日实现细胞药品“零”的突破。
上海细胞治疗工程技术研究中心主任钱其军对记者表示,我国的car-t行业近几年快速发展,目前正在开展的car-t临床试验141项,仅次于美国的143项,位居全球第二。未来有望弯道超车,步入国际car-t领域第一梯队。
突破性的2017
在此之前的8月31日,fda批准诺华的car-t免疫疗法kymriah上市,用于治疗急性淋巴细胞白血病。
不过,迄今为止,国内外car-t细胞治疗相关药品大都仍然处于临床研究阶段。钱其军说,car-t是为数不多的中国不落后于西方国家的药品研发领域,所以我国的car-t行业有望弯道超车。
中游企业主要从事以car-t细胞技术、多靶点抗原肽负载自体免疫细胞技术(masct)等介导t细胞技术等肿瘤免疫细胞治疗技术研究及产品研发。代表企业主要有上海细胞治疗集团(君联及姚记扑克投资)、博生吉(安科生物持股15%)、中美康士(北陆药业持股51%)、香雪制药、海欣股份等。
不过,目前国内car-t疗法申报方面的准备工作远远落后于国外,一方面是相关政策缺乏连续性和明确性,另一方面是国内临床试验数据的合规性不足,这两方面将阻碍car-t疗法产业化的进度。
费用高的难题
诺华的car-t疗法kymriah,一次治疗的定价为47.5万美元。kite pharma公司开发的car-t免疫疗法yescarta,费用为37.3万美元。
钱其军对第一财经记者表示,car-t治疗在美国是根据骨髓移植的价格来定位的,做一次骨髓移植大约在60万美元,而美国认为免疫治疗比骨髓移植更有效,所以价格不能太低。
如何让精准医疗覆盖到需要的患者,需要科学界、企业界以及政府的共同努力。
钱其军表示,中国为精准医疗的科学研究提供了得天独厚的条件,包括多样化的地理环境以及众多人口面临的多种常见、罕见病。我国开展car-t的单人单疗程临床成本不超过3万~5万元,较美国(5万美元)具有显著的成本优势;而且多个具有国际药企、学术机构丰富研发经验的科学家归国,大幅增强国内car-t领域的技术积累。
“随着技术不断突破和成熟,未来10万元人民币左右即可达到预期治疗效果,惠及更多患者。”钱其军说。